Si el genoma está
escrito con letras químicas (las llamadas bases de la macromolécula que es que
ADN), parece lógico pensar que un gen mutado, es decir estropeado porque está
mal escrito, podría arreglarse corrigiéndolo. Hacerlo es difícil, pero ahora un
equipo estadounidense ha dado un importante paso adelante en esta estrategia de
terapia génica llamada edición de genes al reparar el gen de la hemofilia en
unos ratones de laboratorio. Todavía queda un largo camino que recorrer para
poder aplicar esta forma de terapia genética en humanos, pero el experimento
demuestra su viabilidad.
Es la primera vez que
se ha logrado hacer edición del genoma, para actuar con precisión en el defecto
genético concreto y repararlo, en un animal vivo. La técnica tiene una ventaja
importante sobre de terapia génica convencional -que se ha ensayado en humanos
en algunos casos porque esta última puede introducir la reparación del gen
afectado en una localización incorrecta del genoma y alterar los componentes
biológicos de regulación normales de control del gen. Es lo que se llama
mutagénesis de inserción, en la cual lo que iba a corregir un problema provoca
otro, una alteración inesperada. Se puede, por ejemplo, disparar una leucemia,
explican los especialistas del Hospital Infantil de Filadelfia.
Con la edición de
genes se actúa exactamente en el lugar del ADN que hay que arreglar. Lo hace
utilizando dos vehículos para actuar en el gen, dos versiones de un virus
modificado genéticamente de manera que uno lleva la información para cortar en
el genoma exactamente en el punto deseado y el otro lleva el gen de reemplazo
para ser copiado en su lugar. En el caso de la hemofilia el proceso se da en el
hígado del ratón. Las herramientas son unas encimas, también diseñadas en
laboratorio, que actúan como un procesador de texto del genoma.
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